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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

山东港口青岛港：打造智慧绿色港口 赋能高质量发展******

　　【稳经济 促发展】

　　“新年第一天在泊作业船舶11条，靠离船舶22艘次，作业箱量突破3万标箱！其中，有10条船舶是服务RCEP各国家的船舶。”1月1日，在作业码头坚守岗位的山东港口青岛港QQCT操作三大队队长孙江说，RCEP（区域全面经济伙伴关系协定）实施一年来，RCEP方向操作箱量保持稳定增长态势。

　　2022年日韩、东南亚、澳大利亚等重点RCEP国家外贸进出口箱量同比增幅保持在10%以上，其中到澳大利亚地区的外贸箱量同比增长20%。这是山东港口青岛港打造智慧绿色港口赋能高质量发展带来的喜人成果。

　　山东港口青岛港总经理李武成接受科技日报记者采访时表示，站在2023年新起点，山东港口青岛港将深入贯彻落实党的二十大精神，创新打造世界一流的智慧港口、绿色港口，赋能高质量发展，为中国式现代化贡献港口力量。

　　勇攀科技高峰，标注“中国高度”

　　1月1日，在“达飞瓦斯科达伽马”轮作业中，山东港口青岛港码头船时效率达到218自然箱/小时，在“长标”轮作业中，船时效率达到226自然箱/小时，均创近两个月作业效率新高。

　　山东港口青岛港智慧绿色港口建设进入“加速度”阶段。

　　一年前，山东省科技厅、山东省交通运输厅与山东港口签订山东省重大科技创新工程“智慧港口科技示范工程”项目任务书，作为项目参研单位之一的山东港口青岛港，签订课题攻关任务书，为全年“提能级、带产业、攻关核心技术”吹响号角——

　　列出智慧大脑平台建设和智慧港口试点任务、山东智慧港口重大科技创新示范工程、岸电服务体系、LNG供应服务体系、智慧港口科技示范、“氢进万家”氢能港口关键技术集成与示范工程等港口科技创新项目……

　　累计建成92套5G基站，应用港口大型设备远程控制、智能理货、海上信号覆盖等10大场景，港口信息网络全面进入5G时代；综合运用地理信息、物联网、数字孪生、大数据分析等技术，率先在全国沿海港口实现“电子海图、港区测绘图、路网图、遥感影像图”“四图合一”，实现全港区各生产要素的数字化，建成港口生产调度与安全管控“一张图”；打造“云港通”口岸智能化生态服务平台，成为连接港口、航运、物流、客户的绿色纽带，实现口岸单证电子化、通关物流服务线上化……

　　去年9月，山东港口自主研发的全自动化集装箱码头智能管控系统A-TOS发布启用，实现从底层软硬件到上层应用关键核心技术的完全自主可控；全智引领，“类人脑”进行生产指挥调度、规划决策和系统的测试运维，以“九大创新技术”抢占智慧绿色港口发展制高点；全向超越，确立“五大优势”，“毫秒级”刷新响应，无感升级，生产操作、设备控制、信息处理三位一体智能管控，智能配载效率提升17倍以上，实现“从0到1”的创新突破，各项指标全面超越拥有30多年应用历史的国外同类产品。

　　科技赋能更多作业领域

　　元旦这一天，山东港口青岛港干散货智慧码头一片繁忙景象。

　　作为全国首个涵盖智慧调度、智慧库场、智慧设备、智慧皮带流程全系统干散货智慧码头，卸船机、堆取料机等机械设备远程自动化改造亮点纷呈，挖掘机、装载机远程自动化试点应用，专业干散货设备自动化率达到55%。

　　“伟丽创新团队”带头人赵伟丽谈到干散货智慧码头的改造过程时表示，强化团队科技攻关，用科技手段把职工从高强度的现场劳动中解放出来，让传统码头改造在技术的创新运用中加快升级。

　　搭平台，延链条，山东港口青岛港让科技力量应用在更多作业领域——

　　集装箱码头自动化建设提速建设，桥吊、轨道吊等设备远程自动化升级改造加快推进，集装箱设备自动化率达到41%，打造了国内最大规模轨道吊自动化改造示范应用；无人清扫车、油电混合智能拖轮、散装冻鱼卸船等多场景自动化作业探索和应用，实现新突破；拖轮调度由人工调度转变为智能调度，整体能耗降低5%以上；集装箱集疏运实现智能化调度，车辆空驶率降低15%；建立皮带流程无人化智能巡检系统，创新油品装车作业八大安全联锁，消除人机交叉作业等安全隐患……

　　智慧绿色成为港口高质量发展的亮丽底色

　　近来，山东港口青岛港先后荣获国家环境友好企业、全国首批“绿色港口”等荣誉称号，下属公司中QQCTN、QDOT荣获“亚太绿色港口”称号，QQCTU、QQCT荣获“四星级中国绿色港口”称号……

　　这些荣誉，彰显了山东港口青岛港智慧绿色发展能力不断增强。

　　在山东港口青岛港，能源供给“多元化”，能源使用“清洁化”——

　　启动了氢能集卡、轨道吊研究工作，山东港口青岛港在国内率先实现氢能集卡实景测试，全球首创氢能自动化轨道吊；承接“氢进万家”项目课题，开展氢能港口关键技术集成及示范研究工作；完成全国首座港口加氢站建设，集装箱公司引进3台氢能集卡进行测试，还将引进20辆氢能集卡开展示范应用……

　　风能、太阳能推广应用遍地开花，山东港口青岛港自动化码头以纯电动作业模式为基础，将氢能、空轨等前沿技术融入港口生产，打造首个风电一体化示范项目，一期完成桥吊机房、建筑物、车棚等部位光伏改造约3600平方米，建设2座120千瓦小型风机，年发电量约90万千瓦时……

　　如今，在山东港口青岛港，从生产到生活，处处是清洁能源的“身影”——岸电泊位覆盖率达到100%；停车场充电桩为港区电动机械、汽车提供充电支持，国内首创桥吊机房光伏改造并全港区推广，仓库、建筑物、设备设施顶部光伏改造加快推进，140余台轮胎吊、吊车完成“油改电”……  （本报记者 王健高　实习记者 宋迎迎　通讯员 春修 兰坤 李强）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）